Berlin. Malgorzata Herrmann ist keine Frau, die schnell in Panik gerät. Doch im Sommer 2019 schrillen bei der resoluten Mutter von zwei Kindern alle Alarmglocken. Beim Ballspielen mit ihrem jüngsten Spross beobachtet sie, dass der damals neun Monate alte Ben den Arm heben will, aber es selbst unter Anstrengungen nicht mehr schafft.

„Kinder haben ein unterschiedliches Entwicklungstempo, aber ich wusste, dass jeder Rückschritt gefährlich sein kann“, erinnert sich die Frau aus dem nordrhein-westfälischen Klinkum. Ben wird zur Physiotherapie geschickt, doch die Situation verschlechtert sich weiter. Selbst Krabbeln kann er bald nicht mehr. „Die Beine waren wie Schnürsenkel“, berichtet die Mutter.

Die Diagnose: spinale Muskelatrophie

Erst im Spätherbst wird Ben in der Universitätsklinik in Bonn „auf den Kopf gestellt“, berichtet Hermann. Kurz vor Weihnachten dann die Diagnose: spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 2. SMA, ein Gendefekt, wird in vier Typen eingeteilt, Ben hat die zweitstärkste Variante. Seine Lebenserwartung wird auf 20 Jahre geschätzt. An Laufen ist nicht zu denken. Bis zu 100 Kinder im Jahr werden in Deutschland mit dieser Krankheit geboren.

Die Ärzte verschreiben dem Kleinen Spinraza, das bis zu diesem Zeitpunkt einzige erhältliche Präparat zur Behandlung von SMA. Die Kosten von rund 100.000 Euro im Jahr übernimmt die Krankenversicherung. Aber: Das Mittel muss alle vier Monate durch eine Punktion in das Rückenmark gespritzt werden. „Ein Horror für ein Kind“, so Malgorzata Herrmann.

Die Zeit rennt

Im Frühjahr hört sie dann von einem neuen Medikament, Zolgensma. Es handelt sich um eine Gentherapie, die nur einmalig gegeben werden muss, per Tropf. Doch das Mittel ist noch nicht in Europa zugelassen und wird daher auch nicht von den Kassen bezahlt. Die Kosten selbst zu übernehmen ist aussichtslos. Das Mittel kostet fast 2 Millionen Euro. Als teuerstes Medikament der Welt kommt es in die Schlagzeilen.

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Zwar sind die Ergebnisse der klinischen Studien vielversprechend, aber die Langzeitwirkungen sind (bis heute) unbekannt. Dennoch ist für Familie Herrmann klar: „Wir kämpfen für Ben.“ Die Zeit rennt, denn das Präparat muss möglichst früh gegeben werden. Die Eltern starten eine Spendenaktion, bei der in nur drei Monaten 1,8 Millionen Euro zusammenkommen.

Doch im April 2020 gibt es die erlösende Botschaft: Das Medikament wird in der EU zugelassen und damit von den Kassen bezahlt. Am 16. April, mitten im ersten Corona-Lockdown, ist es so weit. Durch Bens Adern strömt das Medikament.

Die Krankenkasse Barmer muss dafür 2.256.241,75 Euro überweisen. Ist das ein angemessener Preis für ein Medikament, das ein Leben rettet? Ist es ein fairer Preis für ein Präparat, mit dem der Hersteller Novartis nach Berechnungen der Techniker-Krankenkasse (TK) bereits nach kurzer Zeit einen Gewinn von 2,5 Milliarden Euro gemacht hat? Was ist die Gesellschaft bereit zu bezahlen, und was kann die Krankenversicherung überhaupt leisten?

Einige Jahre wurde die Debatte über hohe Arzneimittelpreise in der Öffentlichkeit kaum geführt, allenfalls Fachleute diskutierten darüber. Denn nachdem Deutschland die Finanz- und Wirtschaftskrise 2008/2009 überraschend schnell überwunden hatte, kannten die Zahlen der gesetzlichen Krankenversicherung nur eine Richtung: Die Einnahmen stiegen dank der brummenden Konjunktur schneller als die Ausgaben, was zu stabilen Beiträgen und stetig wachsenden Milliardenrücklagen führte.

Die Löcher werden größer

Doch schon 2019 begann die Entwicklung zu kippen. Teure Reformen von Gesundheitsminister Jens Spahn (CDU) und seinem Vorgänger Hermann Gröhe (CDU) aus der Zeit der „fetten Jahre“ sorgten in Kombination mit schwächer wachsenden Einnahmen für eine Trendumkehr. Die Corona-Krise wirkte dann wie ein Brandbeschleuniger: Ende 2020 verbuchte die Krankenversicherung ein Milliardendefizit.

Bundesgesundheitsminister Jens Spahn.

© Quelle: Hannibal Hanschke/Reuters/Pool/d

Und die Löcher werden immer größer. Für das laufende Jahr wird ein Fehlbetrag von insgesamt 16 Milliarden Euro prognostiziert, den Spahn unter anderem durch einen Griff in die Rücklagen der Kassen decken will. Um unter diesen Bedingungen finanziell halbwegs sicher durch das Jahr zu kommen, mussten 40 der 102 Kassen mit immerhin 38 Millionen Versicherten bereits zum 1. Januar ihren Zusatzbeitrag anheben.

Rücklagen aufgebraucht

Nach der Bundestagswahl im Herbst sind dann voraussichtlich alle Rücklagen aufgebraucht. Für 2022 rechnen die Kassen mit einem Defizit von mindestens 18 Milliarden Euro, was ohne Gegensteuern zu drastischen Beitragsanhebungen führen würde. Deshalb sind schon jetzt die Preise für Medikamente wieder stärker in den Fokus gerückt.

Auch die Corona-Pandemie hat dazu beigetragen. Das zur Linderung eingesetzte Remdesivir kostet pro Patient mindestens 2000 Euro. Das scheint im Vergleich zu Zolgensma nicht viel, allerdings ist die Patientenzahl deutlich höher. Übrigens: Die Preise für Corona-Impfstoffe wurden zwar von der EU ausgehandelt, sie werden zudem aus Steuermitteln bezahlt. Doch auch sie sind schon wegen der schieren Masse der benötigten Dosen teuer: Fast 9 Milliarden Euro sind bisher eingeplant.

Medikamente sind drittgrößter Kostenblock

Für Medikamente gibt die gesetzliche Krankenversicherung im Jahr rund 41 Milliarden Euro aus – Tendenz steigend. Mit einem Anteil von rund 17 Prozent sind sie nach den Krankenhäusern und den niedergelassenen Ärzte der drittgrößte Kostenblock. Für Jens Baas, Vorstand der Techniker-Krankenkasse, ist klar: Es sei ein Fehler gewesen, dass die Zeit des Aufschwungs nicht für Reformen genutzt worden sei, um die Arzneimittelkosten langfristig in den Griff zu bekommen.

Jens Baas, Vorstand der Techniker-Krankenkasse.

© Quelle: Foto: Techniker Krankenkasse

Ausgabentreiber sind insbesondere neue, patentgeschützte Medikamente, die etwa die Hälfte der Arzneimittelausgaben ausmachen. Auf die andere Hälfte entfallen weitgehend Generika, also Nachahmerpräparate, die nach dem Auslaufen des Patentschutzes kostengünstig angeboten werden.

Fünf- bis sechsstellige Preise

Während im Generikamarkt, der viele der großen Volkskrankheiten abdeckt, ausreichend Wettbewerb herrscht, ist das im Bereich der patentgeschützten Originalpräparate naturgemäß nicht der Fall. Die Folgen lassen sich an wenigen Zahlen ablesen, die Pharmakritiker immer wieder gern heranziehen: 20 Prozent der Verordnungen verursachen 80 Prozent der Kosten.

Zu dieser Gruppe gehören Medikamente wie das Hepatitis-C-Arzneimittel Sovaldi, das mit einem Preis von fast 20.000 Euro pro Packung vor einigen Jahren für Aufregung sorgte. Mittlerweile sind fünf- bis sechsstellige Preise keine Seltenheit mehr. „Es sind unter anderem die hohen Preise für neue Arzneimittel, die der Pharmaindustrie ihre hohen Gewinne ermöglichen“, kritisiert der Vorsitzende des AOK-Bundesverbandes, Martin Litsch. „Bezahlen muss sie die Solidar­gemeinschaft der gesetzlich Versicherten“, beklagt er.

Martin Litsch, Vorstandschef des AOK-Bundesverbandes.

© Quelle: dpa

Schon seit Jahrzehnten versucht die Politik, das Wachstum zu bremsen – mit nur durchwachsenem Erfolg. Den größten Eingriff gab es vor gut zehn Jahren: Damals knöpfte sich die Politik erstmals den Patentmarkt vor. Bis dahin hatten die Pharmakonzerne ein Preismonopol: Sie konnten für jedes neu zugelassene Medikament dauerhaft jeden beliebigen Preis verlangen. Eine Regulierung gab es nicht.

Besonders berüchtigt waren bei den Krankenkassen sogenannte Me-too-Präparate (englisch: „ich auch“). Dabei handelt es sich um patentierte Arzneimittelwirkstoffe, die nur geringfügige Molekülvariationen bereits bekannter Wirkstoffe enthalten. Diese Medikamente, auch als „Scheininnovation“ bezeichnet, sind damit nicht besser in der Wirkung als herkömmliche Arzneimittel ohne Patentschutz. Mit ihnen konnten aber wegen der fehlenden Preisregulierung deutlich höhere Preise erzielt werden. Deshalb wurden sie von den Pharmaunternehmen aggressiv beworben und in den Markt gedrückt.

2011 wurde das Preismonopol erstmals eingeschränkt. Seitdem muss der Hersteller nach der Zulassung fundiert darlegen, dass sein Produkt gegenüber der schon auf den Markt befindlichen Vergleichstherapie einen therapeutischen Mehrwert für die Patienten hat. Das höchste Entscheidungsgremium der gesetzlichen Krankenversicherung, der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), prüft die Daten und legt dann fest, ob es einen derartigen Zusatznutzen gibt.

Ist das nicht der Fall, darf der Preis auch nicht höher sein als der von Medikamenten, die bereits zugelassen sind. Gibt es einen Zusatznutzen, wird auch das Ausmaß vom G-BA bestimmt. Auf dieser Grundlage verhandeln Krankenkassen und Hersteller einen Preis, der zwölf Monate nach der Erstzulassung wirksam wird.

Ben mit seinen Eltern.

© Quelle: privat

„Fantasiepreise“

Das hat allerdings gleich zwei Haken: Im ersten Jahr nach der Zulassung kann der Hersteller nach wie vor jeden beliebig hohen Preis verlangen. Und weil die Unternehmen wissen, dass später Abschläge drohen, werden diese von Anfang an eingepreist. Pharmaexperten sprechen vom Teppich­händler­effekt. „Selbst Arzneimittel ohne Zusatznutzen kosten inzwischen 70 Prozent mehr als die wirtschaftlichste Vergleichstherapie“, hat die AOK beobachtet. Die Rede ist von „Fantasiepreisen“.

Hinzu kommt ein weiteres Pro­blem: Um die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen wie SMA zu fördern, sind bei diesen Orphan Drugs (von englisch „orphan“, „die Waise“) die Möglichkeiten der Kassen beschränkt, Rabatte durchzudrücken. Das wird von der Industrie ausgenutzt. So beobachtet der Vorsitzende der Arzneimittel­kommission der deutschen Ärzteschaft, Wolf-Dieter Ludwig, schon seit Jahren, dass die Pharmafirmen immer mehr Orphan Drugs auf den Markt werfen, selbst für Volkskrankheiten wie Krebs. Der Trick: Anwendungs­gebiete und Patientengruppen werden künstlich sehr klein gewählt, um den begehrten Status zu bekommen.

Die Datenlage ist dürftig

Dass es dabei nicht um Kleinigkeiten geht, zeigen jüngste Zahlen. Danach machen die Präparate für seltene Erkrankungen derzeit zwar nur 1,5 Prozent aller Verordnungen in der gesetzlichen Krankenversicherung aus. Diese führen aber aufgrund ihrer relativ hohen Preise zu einem Ausgabenanteil von rund 10 Prozent. „Hier werden Regelungen, die eigentlich Menschen mit seltenen Krankheiten helfen sollen, von der Industrie massiv missbraucht“, kritisierte der Arzneimittel­experte. Ludwig fordert, diesen Missbrauch zu stoppen.

Zumindest Zolgensma ist allerdings zu Recht eine Orphan Drug, weil die Erkrankung tatsächlich so selten ist. Das Medikament hat den Status dennoch verloren, weil wegen des hohen Preises schon wenige Monate nach der Zulassung die als Voraussetzung festgelegte Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro pro Jahr überschritten wurde. Offenbar wurden also schon mehr als 25 Kinder damit behandelt. Nun wird ein therapeutischer Mehrwert vom ­G-BA nicht mehr einfach angenommen, wie es das Gesetz für die Orphan-Medikamente vorschreibt. Vielmehr muss dieser wie bei allen anderen neuen Medikamenten vom Hersteller durch Studien nachgewiesen werden.

Das Medikament Zolgensma von Novartis.

© Quelle: imago images/Panthermedia/AP/Montage RND

Problematisch ist jedoch, dass die Datenlage gerade bei den neuen Gentherapien generell eher dürftig ist. Über die Langzeit­wirksamkeit weiß man oft auch Jahre nach der Zulassung nicht viel. Deshalb plädieren Arzneimittel­experten dafür, Erfolge und Kosten regelmäßig zu überprüfen und den Preis entsprechend anzupassen.

Ein mögliches Modell nennt sich „pay for performance“, also eine Bezahlung je nach Leistung. Dabei vereinbaren die Krankenkassen mit den Pharma­unternehmen konkrete Behandlungs­erfolge und richten danach die Bezahlung aus. Das wird in Einzelfällen bereits genutzt: So haben einige Kassen mit dem Pharma­unternehmen Merck Serono vereinbart, dass der Hersteller eine alternative Therapie bezahlen muss, wenn sein eigenes Medikament zur Behandlung der multiplen Sklerose (MS) nicht anschlägt.

„Fortschritt muss bezahlbar bleiben“

Niemand stellt in Abrede, dass es innovative Arzneimittel gibt – nicht zuletzt wohl auch Zolgensma. Aber: „Fortschritt kann nicht die Rechtfertigung sein, Preise unendlich in die Höhe zu treiben. Fortschritt gehört zu unserem Leben – ob bei Smartphones oder im Bereich der Mobilität“, sagt etwa TK-Chef Baas. Nötig seien objektivierbare Kriterien, damit der Fortschritt bezahlbar bleibe. Klar sei: „Auch in Zukunft muss jeder Patient die beste zur Verfügung stehende Therapie bekommen.“

Wie schwierig die Festlegung eines angemessenen Preises ist, zeigt wiederum das Beispiel Zolgensma: Der Hersteller Novartis argumentiert mit hohen Forschungs- und Produktions­kosten, beziffert diese aber nicht. Bekannt ist allerdings, dass der Wirkstoff nicht von Novartis selbst entwickelt wurde, sondern vom Unternehmen Avexis, das Novartis im Jahr 2018 gekauft hat – für umgerechnet 7,5 Milliarden Euro. Beim Kaufpreis dürften nicht die tatsächlichen Forschungskosten die maßgebliche Rolle gespielt haben, sondern die erwarteten Milliardengewinne.

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Welchen Mehrwert Zolgensma für die Patienten tatsächlich hat, darüber wird der Bundesausschuss der Krankenversicherung erst im Herbst entscheiden. Malgorzata Herrmann ist aber schon jetzt sicher, alles richtig gemacht zu haben. Schon nach dem ersten Medikament sei die Rückentwicklung bei Ben gestoppt worden, Zolgensma habe dann regelrechte Fortschritte gebracht.

Ben blühe auf, er sei quirlig und bester Laune. Seinen Rollstuhl bewege er immer besser allein. „Er macht jetzt mit unserer Hilfe sogar seine ersten Schritte“, erzählt sie am Telefon. Er könne selbst sein Essen löffelnj– und auch mal die Mama wegschubsen nach dem Motto: „Ich kann das schon allein.“ Malgorzata Herrmann bleibt aber realistisch: „Natürlich weiß ich nicht, ob Ben je richtig wird laufen können“, sagt sie.

Die nicht benötigten Spendengelder will sie nun in die Forschung umleiten und für die Reha anderer SMA-Kinder zur Verfügung stellen. Und sie setzt sich dafür ein, dass der Gentest auf SMA künftig bundesweit Bestandteil des Neugeborenen­screenings wird, damit die neuen Medikamente rechtzeitig eingesetzt werden können: „Das wird vielen Menschen viel Leid ­ersparen.“